A terapia gênica tem por objetivo corrigir defeitos genéticos pré-existentes. Dos diversos tipos de terapias gênicas, há aquelas que agem diretamente editando o gene, outras que simplesmente adicionam o material genético dentro da célula, além de outros métodos existentes. Na maioria destas técnicas, é necessário que haja uma entrega de forma eficiente, seja para a expressão apropriada de genes terapêuticos ou para métodos de edição genética intracelular. Desta forma, os vírus podem ser considerados uma estratégia eficaz como vetores. Eles são manipulados geneticamente, carreando o gene a ser inserido em uma célula-alvo ou moléculas/proteínas capazes de promover uma edição gênica. Apesar de não existir um vetor ideal, para ser considerado apto para a terapia gênica, o vírus deve ter, entre as suas características:
baixa citotoxicidade e imunogenicidade;
capacidade de expressar de forma estável e duradoura o transgene;
direcionamento para tipos específicos de células ou tecidos;
baixo custo;
fácil manipulação;
produção em larga escala;
Quais são os tipos de vetores virais mais utilizados atualmente?
Lentivírus: transferência do material genético para células quiescentes, transporte de material genético maior e mais complexo (até 8-10kb) e integração do material genético a regiões dos genes codificáveis. Vírus adeno-associado (AAV): possui em torno de 11 subtipos diferentes, capacidade de transporte de material genético em torno de 5 kb e transdução deste material genético ao epissomo. Também usado em pesquisas como vetor de CRISPR-Cas9. A terapia gênica tem sido cada vez mais estudada como alternativa eficaz ao tratamento de muitas doenças, inclusive oculares. O aperfeiçoamento das pesquisas tem, como objetivo, aprimorar a eficiência e segurança desta técnica, diminuindo os eventuais riscos. Neste contexto, a criação e desenvolvimento de vetores virais e não virais é essencial para o progresso deste tipo de terapia.